از طریق ویرایش ژن؛
درمان اختلالات خونی با نانوذرات لیپیدی
به گزارش کوتاه کننده لینک، به قول محققان نانوذرات لیپیدی می توانند ابزارهای ویرایش ژن را داخل بدن برای درمان اختلالات خونی رهاسازی کنند.
به گزارش کوتاه کننده لینک به نقل از مهر، این یافته ها در چارچوب مقاله ای در نشریه Science منتشر گردید. این روش تحویل می تواند هزینه ها را کاهش داده و دسترسی به ژن درمانی را افزایش دهد.
این مدل توسط محققان دانشکده پزشکی پرلمن در دانشگاه پنسیلوانیا بوجود آمده است. با عرضه ابزارهای ویرایش ژن از این طریق، سلول های خونی بیمار می توانند مستقیماً در بدن اصلاح شوند.
ایده پشت ویرایش ژن داخل بدن، از بین بردن احتیاج به رژیم های درمانی سخت مانند پرتودرمانی یا شیمی درمانی است که هم اکنون برای درمان بیماران مبتلا به بیماری هایی مانند بیماری سلول داسی و تالاسمی بتا برای پیوند سلول خونساز یا ژن درمانی استفاده می شود.
حمیده پرهیز از محققان این پروژه می گوید: «در این پروژه، ما نانوذرات لیپیدی را مورد استفاده قرار می دهیم تا mRNA درمانی/ویراستاران ژن را بعنوان یک فناوری پلت فرم در داخل بدن حمل کند و در نهایت از آن برای برنامه ریزی مجدد سلول در داخل بدن بهره برده و برای خیلی از بیماری ها که احتیاج به درمانی ژن دارند، به شکل هدفمند استفاده گردد. ما در این پروژه آخرین دستاوردهای درمانی mRNA و ابزارهای ویرایش ژن مبتنی بر RNA را ترکیب کردیم تا متد جدیدی برای کنترل سرنوشت سلول های بنیادی خونساز و اصلاح نقص ژنتیکی فراهم نماییم.»
لورا بردا از محققان این پروژه در بیمارستان کودکان فیلادلفیا اظهار داشت: «این یافته ها امکان دارد ژن درمانی را تغییر دهد این کار نه تنها با اجازه اصلاح ژنی خاص در سلول با کمترین خطر صورت می گیرد بلکه پلتفرمی را عرضه می کند که در صورت تنظیم مجدد امکان استفاده برای خیلی از اختلالات را خواهد داشت. این روش جدید می تواند دستکاری هایی را که قبلاً غیر ممکن بود، امکان پذیر کند. چنین سیستم های تحویل جدید امکان دارد به پیاده سازی وعده هایی که ده ها سال قبل داده شده بود، جامعه عمل بپوشاند.»
منبع: كوتاه كننده لینك
این مطلب را می پسندید؟
(1)
(0)
تازه ترین مطالب مرتبط
نظرات بینندگان gph در مورد این مطلب