به كمك فناوری كریسپر؛
مهندسی ژنتیک بیماری های خونی را درمان می کند
به گزارش کوتاه کننده لینک، محققان یک ابزار مهندسی ژنتیک به نام Casgevy ابداع نموده اند که با کمک کریسپر Cas-۹ دو بیماری کم خونی داسی شکل و تالاسمی بتا را درمان می کند و علایم آنها را تسکین می دهد.
به گزارش کوتاه کننده لینک به نقل از اینترستینگ انجینرینگ، محققان اخیراً روشی یکبار مصرف برای بهبود علایم و درمان احتمالی بیماری های ژنتیک ابداع نموده اند. تحقیقی جدید از توسعه Casgevy، یک ابزار مهندسی ژنتیک با کمک کریسپر -Cas۹ خبر می دهد که برای چند بیماری خونی همچون کم خونی داسی شکل و تالاسمی بتا به کار می رود. این روش شامل نوعی مهندسی ژنتیک است که هموگلوبین در سلول های بنیادین تولید کننده خون را رمزگذاری می کند. رگولاتور دارویی انگلیس یا سازمان MHRA اولین سازمانی است که باید بعد از موفقیت کارآزمایی بالینی آنرا تأیید کند. کی دیویس یکی از محققان حوزه ژنتیک در دانشگاه آکسفورد در اینباره می گوید: این یک تاییدیه تاریخی خواهد بود که درهای بسیاری برای کاربردهای آتی کریسپر برای درمان خیلی از بیماری های ژنتیک را باز می کند. بر اساس گزارش نشریه نیچر، این درمان به وسیله تزریق داخل رگی صورت می گیرد. شرکتهای «ورتکس فارماسوتیکالز» در ایالت ماساچوست آمریکا و «کریسپر تراپیوتیکس» در سوئیس درمان مذکور را ابداع نموده اند. محققان ضمن اشاره به موفقیت Casgevy اعلام نمودند به صورت مثال این درمان درد زیاد بیماران مبتلا به کم خونی داسی شکل را تسکین می دهد و احتیاج به تزریق منظم خون را در مبتلایان به تالاسمی بتا می کاهد یا حذف می کند. در گزارش نشریه نیچر آمده است: کارآزمایی در ارتباط با بیماری کم خونی داسی شکل، ۲۹ نفر از ۴۵ شرکت کننده را رصد کرد تا به نتایج موقت کافی برسد. این روش مهندسی ژنتیک حداقل بعد از یک سال درمان، ۲۸ نفر از شرکت کنندگان را به صورت کامل از دردهای شدید خلاص کرد. در کارآزمایی های تالاسمی بتا شدید که درمان استاندارد برای آن مستلزم دریافت ماهانه خون است، میان ۵۴ نفری که درمان ژنتیک Casgevy دریافت نمودند، ۴۲ نفر شرکت کننده مدت طولانی در تحقیق مانند تا نتایج موقت به دست آید. از این تعداد، ۳۹ نفر به مدت یک سال نیازی به دریافت خون نداشتند، در حالیکه سه مورد باقی مانده شاهد کاهش بیشتر از ۷۰ درصدی احتیاج به دریافت خون بودند. وجوه انقلابی این درمان در ارتباط با استفاده از کریسپر Cas۹ است که ژن های خاصی در سلول های بنیادی تولید کننده خون را اصلاح می کند. روش Casgevy با هدف گرفتن ژن BCL۱۱A تولید هموگلوبین مرگبار را هدف می گیرد که علایم بیماری را با بهبود ذخیره اکسیژن بافت ها تسکین می دهد. با این وجود آزمایش های بالینی نشان دهنده برخی عوارض جانبی در شرکت کنندگان همچون حالت تهوع و تب بوده است، اما مشکلات ایمنی نگران کننده ای رصد نشده است. اما محققان همچنان نگران اصلاحات ناخواسته ژنتیک ابزار کریسپر هستند و آنرا رصد می کنند.
منبع: gph.ir
این مطلب را می پسندید؟
(1)
(0)
تازه ترین مطالب مرتبط
نظرات بینندگان gph در مورد این مطلب